Estamos en un momento único en el mundo de la Atrofia Muscular Espinal, con muchos tratamientos en fases de prueba, y tres que han sido aprobados al menos por uno de los entes reguladores más importantes del mundo.
Estos son:
Es administrado por vía intratecal, a través de una punción lumbar. Esta molécula está diseñada para mejorar la performance del gen SMN2, compensando así una parte de la falta del gen SMN1.
En nuestro país está aprobado para AME tipo I y II sin restricciones, aunque en casi todo el mundo, su aprobación es para TODOS los tipos y edades.
Esta es la primer terapia genética para AME. El gen faltante (SMN1) causante de la AME, es introducido en el cuerpo, mediante un vector (un virus). Es administrado por vía sistémica (por una vía, directo a la vena).
En nuestro país está aprobado para pacientes menores a dos años de edad.
Es una molécula también diseñada para mejorar la performance del gen SMN2, compensando así una parte de la falta del gen SMN1, pero administrada por vía oral (puede administrarse por botón gástrico).
En Argentina, concluyó su proceso de registro, siendo aprobado para todos los tipo de AME, sin restricciones.
