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En el mundo

Protocolos Clínicos

En el mundo, hay más de 20 proyectos de investigación, que buscan diferentes targets para atacar la AME.

Debido a una mutación en el gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1), las personas con atrofia muscular espinal (SMA) no producen proteínas de neuronas motoras de supervivencia (SMN) a niveles lo suficientemente altos. Sin esta proteína, las células de las neuronas motoras se encogen y finalmente mueren. Esto provoca debilidad muscular debilitante y potencialmente mortal.

Una forma de tratar la AME es aumentar la cantidad de proteína SMN en el cuerpo. Estas formas de tratar la AME se denominan enfoques “basados en SMN” o “mejoran la SMN”, e incluyen:

Reemplazo o corrección del gen SMN1 defectuoso.
Modulación del "gen de respaldo" SMN2 de bajo funcionamiento.

Pero aumentar la cantidad de proteína SMN en el cuerpo no es la única forma de tratar la AME. La pérdida de proteína SMN también afecta a otros sistemas, vías y procesos, y otros tratamientos se dirigen a estos sistemas. A menudo llamados “no SMN”, estos enfoques incluyen:

Protección muscular para prevenir o restaurar la pérdida de la función muscular en la AME.
Neuroprotección de las neuronas motoras afectadas por la pérdida de proteína SMN.

Muchos investigadores creen que se necesitará una combinación de tratamientos basados en SMN y no SMN para proporcionar el mayor beneficio a las personas con AME. Esto podría significar que las personas con AME tomarán dos medicamentos juntos. O bien, pueden tomar un tipo de medicamento en una etapa de la enfermedad, y luego otro medicamento en una etapa diferente.